Moderna的药物mRNA-3927旨在解决这一差距。它包含两个mRNA序列，每个mRNA序列都制造了其他有缺陷的酶的一部分。这些 mRNA 被包裹在一个微小的脂肪气泡中——称为脂质纳米颗粒——类似于该公司 COVID-19 疫苗中使用的载体。
治疗性 mRNA 药物每两到三周通过数小时的输注缓慢给药。它的剂量也是 COVID-19 疫苗的数百倍。一旦疗法进入血液，脂质纳米颗粒有助于将mRNA引导到肝脏中的细胞，在那里制造功能酶。
Moderna的药物mRNA-3927旨在解决这一差距。它包含两个mRNA序列，每个mRNA序列都制造了其他有缺陷的酶的一部分。这些 mRNA 被包裹在一个微小的脂肪气泡中——称为脂质纳米颗粒——类似于该公司 COVID-19 疫苗中使用的载体。
治疗性 mRNA 药物每两到三周通过数小时的输注缓慢给药。它的剂量也是 COVID-19 疫苗的数百倍。一旦疗法进入血液，脂质纳米颗粒有助于将mRNA引导到肝脏中的细胞，在那里制造功能酶。