这篇新论文是七年来有希望的转化结果的结晶,从临床前小鼠模型开始,然后是10只自发性晚期脑癌且没有其他治疗选择的宠物狗的临床试验。
该试验是在业主同意的情况下与UF兽医学院合作进行的。狗为恶性神经胶质瘤提供了一个自然发生的模型,因为它们是唯一以一定频率发展自发性脑肿瘤的其他物种,Sheila Carrera-Justiz,DVM说,他是UF兽医学院的兽医神经学家,正在与Sayou合作进行临床试验。她说,狗的神经胶质瘤普遍是绝症。
在用个性化的mRNA疫苗治疗了自发性脑癌的宠物狗后,Sayour的团队将这项研究推进到一项由美国食品和药物管理局批准的小型临床试验,旨在确保安全性和测试可行性,然后再扩展到更大规模的试验。
在四名患者的队列中,从每位患者自己手术切除的肿瘤中提取称为RNA的遗传物质,然后将信使RNA(mRNA)或mRNA(包括肿瘤细胞)内部的蓝图)扩增并包裹在新设计的生物相容性脂质纳米颗粒的高科技包装中,使肿瘤细胞在重新注射到血液中时“看起来像”一种危险的病毒,并促使免疫系统反应。该疫苗针对每位患者进行了个性化定制,目的是充分利用他们独特的免疫系统。
“以这种方式制造mRNA癌症疫苗在小鼠,自发性癌症的宠物狗和患有脑癌的人类患者中产生相似和强烈的反应,这是一个非常重要的发现,因为通常我们不知道动物的临床前研究将如何转化为患者的类似反应。“UF临床与转化科学研究所和UF脑肿瘤免疫治疗项目主任、该论文的合著者Duane Mitchell博士说。