即将召开的 FDA 咨询委员会会议：MDMA、Donanemab、COVID-19 疫苗

美国食品和药物管理局 （FDA） 宣布了即将召开的几次咨询委员会会议，这些会议将讨论创伤后应激障碍 （PTSD） 和阿尔茨海默病的新疗法，以及 COVID-19 疫苗的更新。

米多马苯丙胺 （MDMA） 治疗创伤后应激障碍

FDA的精神药物咨询委员会将于6月4日举行会议，讨论米多马苯丙胺胶囊（MDMA）联合心理干预治疗创伤后应激障碍的新药申请。该NDA得到了2项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究的支持：MAPP1（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03537014）和MAPP2（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04077437）。

这两项研究的结果显示，与安慰剂相比，MDMA辅助治疗显著减轻了PTSD症状，这是通过临床医生管理的DSM-5评分（主要终点）的PTSD量表相对于基线的变化来衡量的。与安慰剂相比，MDMA与安慰剂组还观察到与PTSD相关的功能障碍（通过Sheehan残疾量表总分相对于基线的变化来衡量）的显着改善。

MDMA目前被归类为附表I受控物质，没有公认的医疗用途。除了对公众健康的潜在影响外，预计该委员会还将讨论该药物的益处/风险状况。

Donanemab 治疗早期症状性阿尔茨海默病

FDA的外周和中枢神经系统药物咨询委员会将于6月10日举行会议，讨论3期TRAILBLAZER-ALZ 2研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04437511），该研究评估了donanemab治疗早期症状性阿尔茨海默病。

Donanemab 是一种研究性抗体疗法，靶向一种称为 N3pG 的修饰形式的沉积淀粉样蛋白-β肽。这项随机、双盲、安慰剂对照的 TRAILBLAZER-ALZ 2 研究评估了 donanemab 在 60 至 85 岁患有早期症状性阿尔茨海默病的成年人中的疗效和安全性。

研究结果表明，无论tau水平如何，donanemab都能观察到临床益处，特别是在阿尔茨海默病早期阶段的患者中（基于综合阿尔茨海默病评定量表相对于基线的变化）。结果还显示，早在开始治疗后 6 个月，donanemab 组患者的脑淀粉样斑块水平就显着降低。

在安全性方面，donanemab组和安慰剂组分别有24%和2.1%的受试者出现淀粉样蛋白相关的水肿或积液影像学异常。8.7%的donanemab治疗患者和0.5%的安慰剂患者报告了输液相关反应。

在他们的讨论中，预计该小组将讨论 TRAILBLAZER-ALZ 2 研究设计的一些独特方面，包括有限持续时间的给药方案，该方案允许患者根据淀粉样斑块的评估完成治疗，以及按基线 tau 水平进行分层。

2024-2025 年 COVID-19 疫苗重新配方

FDA 的疫苗和相关生物制品咨询委员会将于 2024 年 6 月 5 日举行会议，讨论并就 2024-2025 年 COVID-19 疫苗配方中纳入的菌株选择提出建议。这些决定将根据监测数据和最近流行的毒株的其他信息提供信息。尽管会议最初计划于2024年5月16日举行，但该机构指出，预计延迟不会影响秋季COVID-19疫苗的供应。