一种新药可以治愈学龄前儿童的血吸虫病

艾萨克·奇克瓦尼亚（Isaac Chikwanha）博士在津巴布韦还是个孩子的时候，就得了血吸虫病。

当时，他没有想到这种寄生虫病的原因：一种蠕虫会穿透你的皮肤并在你的血管中居住。他并不担心短期的健康后果——比如尿液中的血液——他也不知道这种疾病得不到治疗的长期后果，包括器官损伤和学习能力下降。

相反，作为一个7岁的孩子，他认为这是一个骄傲。

“患血吸虫病 – 尿液中带血 – 被认为是一种仪式，因为这意味着你已经足够大了，可以去河体里玩耍并活着回家，”Chikwanha说，并解释说人们在游泳或涉水进入被寄生虫污染的河流或湖泊时可能会被感染。“我认为几乎每个在非洲农村长大的人都曾患过血吸虫病。

他说，这种情况非常普遍，以至于在一些社区，它被认为是男性月经。“男孩尿液中有血被视为成熟的标志，”他说。“如果你没有，你还不是男人。”

全世界有超过2亿人患有血吸虫病，其中绝大多数在非洲。但好消息是，自 1970 年代以来，有一种非常有效的治疗方法：一种叫做吡喹酮的药丸。

Chikwanha说，他不记得自己是否服用了这种药物，但他认为他一定服用过，因为他没有持续的症状。

但现在他是一名医生，他可以肯定一件事：在征服这种疾病方面存在重大差距，因为这种药物只为学龄儿童和成人设计。没有人确切知道有多少学龄前儿童患有血吸虫病，但专家估计有5000万学龄前儿童处于危险之中，但缺乏良好的治疗选择。

当然，有一个技巧：将当前的药丸压碎成更小的剂量。然而，Chikwanha说，即使将药丸分成两半或三分之一或四分之一，也不能保证学龄前儿童的适当剂量。

“事情变得复杂了，”他说。压碎会引发另一个问题——当药丸与水混合而不是吞咽时，它有强烈的苦味，尽管添加糖浆会有所帮助。所以现实情况是，许多小孩子没有得到治疗。

日本全球健康创新技术基金（Global Health Innovative Technology Fund）高级主任Chikwanha表示，这些年轻人代表了患有被忽视的热带病的“被忽视的人群”。

现在，这种情况即将改变。

经过十多年的努力，专为学龄前儿童设计的吡喹酮版本即将成为现实。儿科吡喹酮联盟是一个由公共和私人合作伙伴组成的团队，他们开发了一种药丸，该药丸溶解在口中而没有苦味，是学龄前人群的正确剂量。本月早些时候，世界卫生组织批准了这种新药丸，将该药物添加到其资格预审药物清单中，这些药物已经过质量，安全性和有效性评估。

但有两个主要的绊脚石：谁来支付药物费用？这种新疗法将如何惠及需要它的儿童？

“我们离得如此之近，又如此之远，”世卫组织负责血吸虫病工作的阿马杜·加尔巴·吉尔迈说。“之所以如此接近，是因为药物可用，而到目前为止，因为采购资金和采购系统没有到位。

为什么这种新药丸不会被捐赠

十多年来，德国达姆施塔特的默克公司（生产吡喹酮的制药公司）每年捐赠数亿片药片，用于治疗患有血吸虫病的学龄儿童。

同一家公司帮助开发了针对学龄前儿童的治疗方法。但是这种新药丸不会被捐赠。

儿科吡喹酮联盟的计划是以成本价出售这种药丸。这个想法不是患者必须付费，而是卫生部、国际组织和非营利组织将承担费用。

这些药丸将由当地制造商生产 – 到目前为止，一个位于巴西，另一个位于肯尼亚 – 他们将出售这些药丸。虽然价格仍在制定中，但该财团表示将尽可能低，仅涵盖生产成本。参与开发新配方并进行所有临床试验的制药公司，包括默克公司，正在将这些费用作为捐赠注销，并且不涉及向当地公司进行技术转让的费用。

为什么会有这种变化？

该财团表示，捐赠模式意味着各国必须依赖制造商或捐助者的承诺，他们通常来自另一个国家。捐赠的药丸可能无法完全满足特定国家的需求，捐赠者当然可以改变他们的优先事项。

该财团表示，这种新的收费方法是一种革命性的方法。Chikwanha在日本的基金帮助支持了吡喹酮学龄前版本的开发，并支持这种新模式，他认为它可以刺激更多投资开发新药。他说，一家公司可以出售而不是捐赠药物的想法就像“隧道尽头的一盏灯”。

“这是一个非常重要的时刻，”他说，因为治疗被忽视的热带病的药物通常由药品制造商捐赠给有需要的国家。

但是，他承认这种新模式的确切细节以及谁将支付费用仍在制定中。他希望各国能够调集购买药物所需的资源。但他表示，该财团也在努力说服国际组织和当地慈善机构支付费用。“这是一个范式转变。因此，每当出现这种转变时，都需要时间，“他说。

但世卫组织的加尔巴·吉尔迈（Garba Djirmay）对此感到担忧。世卫组织正在努力组织资助者会议，“但目前还没有承诺，”他说。“学龄前儿童的最终访问确实是一个挑战。

他指出，成人版的血吸虫病药没有捐赠，政府和慈善机构也没有出面购买成人所需的所有剂量。“只有不到30%需要治疗的成年人能够获得这种药物，因为它不是捐赠的，”他说。他担心学龄前儿童也会发生类似的事情。

默克公司全球健康研究所（Merck KGaA’s Global Health Institute）的准入负责人比阿特丽斯·格雷科（Beatrice Greco）则更为乐观。她认为，各国会找到资金，因为抗击血吸虫病是儿童健康的关键支柱。这种疾病能够使贫血和营养不良恶化，并降低学习成绩和对疫苗的免疫反应。解决血吸虫病有助于解决一系列其他健康问题。

“毫无疑问，购买维生素A，购买疫苗是毫无疑问的，”她说。“各国必须在这方面发挥领导作用，以确保他们释放财政资源。”

你如何把药丸送到有需要的孩子手中？

除了弄清楚谁来支付这些药丸的费用外，还有另一个障碍：如何将它们送到学龄前儿童手中。

对于学龄儿童来说，提供治疗相对容易。这些药丸经常被集体给予所有学生，无论他们是否患有寄生虫。这是因为测试寄生虫并不容易，而且治疗的副作用很轻微。

“你去学校，让孩子们都排成一排，然后免费给他们药物，”爱丁堡大学全球健康感染和免疫学教授弗朗西斯卡·穆塔皮（Francisca Mutapi）解释说，他帮助推动了儿科吡喹酮的发展。给学生一杯水和一颗药丸吞咽。

但在非洲农村的许多地方，学龄前儿童不上日托或托儿所。“那你要到哪里去找他们呢？”穆塔皮问道。

她已经联系了官员，希望将小儿血吸虫病治疗纳入常规疫苗接种日。

“一些非洲国家说，’对不起，你不能使用我们的（疫苗接种）计划，因为它已经很拥挤了。我们有维生素补充剂。我们已经接种了所有的疫苗。我们的卫生系统无法处理这个问题。你需要找到另一种方式，’“她说。

穆塔皮和儿科吡喹酮联盟正在几个非洲国家开展研究，以确定接触这些儿童的最佳方式。

Chikwanha的最佳猜测是，全面推出还需要几年时间。“产品开发的终点线：我们在那里，”他说。但随后实际工作开始了，即将产品交付给孩子们。