美国食品和药物管理局今天开始批准亚叶酸钙片用于脑叶酸缺乏症 （CFD） 患者，这是一种影响叶酸（一种对大脑健康至关重要的维生素）进入大脑的神经系统疾病。据观察，脑叶酸缺乏症患者有发育迟缓，并伴有自闭症特征（例如，社交沟通、感觉处理和重复行为方面的挑战）、癫痫发作以及运动和协调问题。

FDA 对 2009 年至 2024 年间发表的文献进行了系统分析，包括已发表的包含患者水平信息的病例报告以及机制数据，并确定这些信息支持亚叶酸钙可以帮助患有 CFD 的个体的发现。

“二十年来，我们目睹了自闭症人数悲惨地增加了四倍，”FDA 专员马蒂·马卡里 （Marty Makary） 医学博士、公共卫生硕士说。“儿童正在受苦，应该获得已显示出希望的潜在治疗方法。我们正在使用黄金标准科学和常识为美国人民提供服务。

FDA 正在与 Wellcovorin（亚叶酸钙）的创新者 GSK 合作，制定一项流程，以纳入安全有效地将这些药品用于成人和患有 CFD 的儿童患者所需的基本科学信息。作为该药物的新药申请 （NDA） 持有人，葛兰素史克已初步同意与 FDA 合作进行这项重新标签工作。

“FDA 正在与葛兰素史克合作，以扩大现有的 Wellcovorin 标签，”FDA 药物评估和研究中心主任 George Tidmarsh 医学博士说。“这一努力反映了 FDA 致力于寻找机会来重新利用药物来治疗慢性病。FDA 仍然致力于寻找和治疗自闭症的根本原因。

CFD 也报道了在更广泛的患者群体中，这些患者有神经精神症状，包括自闭症特征，以及可检测到的叶酸受体 α 血清自身抗体;然而，在该人群中使用亚叶酸的可用数据存在局限性，需要进行更多研究来评估安全性和有效性。

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FDA 是美国卫生与公众服务部下属的一个机构，通过确保人类和兽药、疫苗和其他人类使用的生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和保障来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、辐射电子产品的安全和保障，并监管烟草制品。