- 1 心血管病
- 2 皮肤病
- 3 诊断试剂
- 4 内分泌失调
- 5 胃和肝脏疾病
- 6 血液疾病
- 7 免疫疾病
- 8 免疫接种
- 9 传染病
- 10 代谢紊乱
- 11 神经疾病
- 12 肿瘤学
- 12.1 阿姆塔格维(lifileucel)
- 12.2 安克蒂瓦(nogapendekin alfa in baki cept-pmin)
- 12.3 Aucatzyl(obecabtagene autoleucel)
- 12.4 比增里(泽诺库图单抗-zbco)
- 12.5 恩萨科韦(恩萨蒂尼)
- 12.6 因德尔特拉(塔拉塔马卜-德勒)
- 12.7 伊托韦比(inavolisib)
- 12.8 拉克卢泽(拉泽替尼)
- 12.9 奥杰姆达(托沃拉芬尼)
- 12.10 Revuforj(revumenib)
- 12.11 吕泰洛(imetelstat)
- 12.12 泰克塞拉(阿法米特雷斯基因自溶)
- 12.13 泰温布拉(tislelizumab-jsgr)
- 12.14 Unloxcyt(cosibelimab-ipdl)
- 12.15 沃兰尼戈(唑贝妥昔单抗-clzb)
- 12.16 维洛伊(唑贝妥昔单抗-clzb)
- 12.17 齐赫拉(zanidatamab-hrii)
- 13 精神疾病
- 14 呼吸障碍
2024 Novel Drug and Biological Product Approvals
以下是2024年食品药品监督管理局(FDA)批准的新药和生物制品的综述。该清单包括几个突破性的疗法，预计将改变几种疾病和条件的治疗前景。
心血管病
Attruby(acoramidis)
药理学类别:甲状腺素运载蛋白稳定剂
指示:用于治疗成人野生型或变异型甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关的住院治疗。
给药途径:口服
Rapiblyk(蓝迪洛尔)
药理学类别:β肾上腺素能阻滞剂
迹象:用于短期降低患有室上性心动过速(包括房颤和房扑)的成人的心室率。
给药途径:静脉输注
特里维奥(aprocitentan)
药理学类别:内皮素受体拮抗剂
迹象:用于与其他抗高血压药物联合治疗高血压，以降低其他药物不能充分控制的成年患者的血压。
给药途径:口服
皮肤病
Ebglyss(lebrikizumab-lbkz)
药理学类别:白介素-13拮抗剂
迹象:用于治疗体重至少40公斤、患有中度至重度特应性皮炎的12岁及以上成人和儿童患者，其疾病无法通过局部处方疗法充分控制，或者这些疗法不可取。
给药途径:皮下注射
莱克斯尔维(deuruxolitinib)
药理学类别:Janus激酶抑制剂
迹象:用于治疗成人重度斑秃。
给药途径:口服
Letybo(letibotulinumtoxinA-wlbg)
药理学类别:乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻断剂
迹象:用于暂时改善成年患者中与皱眉肌和/或降眉间肌活动相关的中度至重度眉间纹的外观。
给药途径:肌肉注射
内姆卢维奥(奈莫单抗-ilto)
药理学类别:白介素-31受体拮抗剂
迹象:1)用于治疗患有中度至重度特应性皮炎的12岁及以上的成人和儿童患者，当疾病不能被局部处方疗法充分控制时，联合局部皮质类固醇和/或钙调磷酸酶抑制剂。2)用于成人结节性痒疹的治疗。
给药途径:皮下注射
索夫德拉(索吡隆)
药理学类别:抗胆碱能
迹象:用于治疗成人和9岁及以上儿童患者的原发性腋窝多汗症。
给药途径:热门话题
泽尔苏夫米(伯达齐默)
药理学类别:一氧化氮释放剂
迹象:用于治疗成人和1岁及以上的儿童传染性软疣。
给药途径:热门话题
诊断试剂
弗莱克拉多(氟吡达F 18)
药理学类别:放射性诊断药物
迹象:用于对已知或疑似患有冠状动脉疾病的成年患者进行静息或应激(药物或运动)状态下的正电子发射断层扫描心肌灌注成像，以评估心肌缺血和梗死。
给药途径:静脉注射
Lumisight(pegulicianine)
药理学类别:光学成像剂
迹象:用于患有乳腺癌的成年人的荧光成像，作为在乳房肿瘤切除术手术期间移除主要样本后对切除空腔内的癌组织进行术中检测的辅助手段。
给药途径:静脉注射
内分泌失调
约尔维帕斯(palopegteriparatide)
药理学类别:甲状旁腺激素类似物
迹象:用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。
给药途径:皮下注射
胃和肝脏疾病
伊奇尔沃(依拉贝特诺)
药理学类别:过氧化物酶体增殖物激活受体激动剂
迹象:用于与熊去氧胆酸(UDCA)联合治疗对UDCA疗效不佳的成人原发性胆管炎，或用于不能耐受UDCA的患者的单药治疗。
给药途径:口服
利夫德尔齐(塞拉德尔帕)
药理学类别:过氧化物酶体增殖物激活受体-δ激动剂
迹象:用于与UDCA联合治疗对UDCA疗效不佳的成人原发性胆管炎，或用于不能耐受UDCA的患者的单药治疗。
给药途径:口服
血液疾病
阿尔赫莫(康珠单抗-mtci)
药理学类别:组织因子途径抑制剂拮抗剂
迹象:用于常规预防，以防止或减少12岁及以上成人和儿童患者的出血发作频率:1)血友病A(先天性因子ⅷ缺乏症),使用FVIII抑制剂；2)具有FIX抑制剂的血友病B(先天性因子IX缺乏症)。
给药途径:皮下注射
贝克维斯(fidanacogene elaparvovec-dzkt)
药理学类别:基于腺相关病毒载体的基因治疗
迹象:用于治疗患有中度至重度血友病B(先天性因子IX缺乏症)的成年人，这些人:目前正在使用因子IX预防疗法，或目前或过去有危及生命的出血，或有反复、严重的自发性出血发作，并且经FDA批准的试验检测，没有针对腺相关病毒血清型Rh74var (AAVRh74var)衣壳的中和抗体。
给药途径:静脉输注
汉帕夫齐(marstacimab-hncq)
药理学类别:组织因子途径抑制剂拮抗剂
迹象:用于常规预防，以防止或减少12岁及以上患有以下疾病的成人和儿童患者出血发作的频率:血友病A(先天性因子ⅷ缺乏症)无因子ⅷ抑制剂，或血友病B(先天性因子ⅸ缺乏症)无因子ⅸ抑制剂。
给药途径:皮下注射
皮亚斯基(crovalimab-akkz)
药理学类别:补体C5抑制剂
迹象:用于治疗13岁及以上患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症且体重至少为40千克的成人和儿童患者。
给药途径:静脉注射和皮下注射
瓦夫西奥(瓦达杜斯塔)
药理学类别:缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂
迹象:用于治疗已接受透析至少3个月的成人因慢性肾脏疾病引起的贫血。
给药途径:口服
沃耶代亚(丹尼科潘)
药理学类别:补体因子D抑制剂
迹象:作为ravulizumab或eculizumab的附加治疗，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症的血管外溶血
给药途径:口服
免疫疾病
尼克蒂姆沃(axatilimab-csfr)
药理学类别:集落刺激因子-1受体阻断抗体
迹象:用于治疗体重至少40公斤的成人和儿童患者在至少2次全身治疗失败后出现的慢性移植物抗宿主病。
给药途径:静脉输注
Xolremdi(mavorixafor)
药理学类别:CXC趋化因子受体4拮抗剂
迹象:用于12岁及以上患有WHIM综合征(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常)的患者，以增加循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。
给药途径:口服的
伊姆古戈(静脉注射免疫球蛋白，人-迪拉)
药理学类别:免疫球蛋白
迹象:用于治疗2岁或以上患者的原发性体液免疫缺陷。
给药途径:静脉输注
免疫接种
Capvaxive(肺炎球菌21价结合疫苗)
药理学类别:疫苗
迹象:用于主动免疫，预防由以下原因引起的侵入性疾病肺炎链球菌18岁及以上个体中的血清型3、6A、7F、8、9N、10A、11A、12F、15A、15B、15C、16F、17F、19A、20A、22F、23A、23B、24F、31、33F和35B和主动免疫，以预防由下列疾病引起的肺炎南肺炎18岁及以上个体中的血清型3、6A、7F、8、9N、10A、11A、12F、15A、15C、16F、17F、19A、20A、22F、23A、23B、24F、31、33F和35B。
给药途径:肌肉注射
传染病
支出(头孢吡肟/恩他唑巴坦)
药理学类别:头孢菌素抗菌剂加β-内酰胺酶抑制剂
迹象:用于治疗18岁及以上患有复杂尿路感染(包括指定敏感微生物引起的肾盂肾炎)的患者。
给药途径:静脉输注
Orlynvah(舒洛培南乙酯和丙磺舒)
药理学类别:培南抗菌药和肾小管转运抑制剂
迹象:用于治疗由指定微生物引起的简单尿路感染大肠杆菌, 肺炎克雷伯氏菌，或者奇异变形杆菌对于口服抗菌药物选择有限或没有选择的成年女性。
给药途径:口服
泽夫特拉(头孢噻呋甲羧苄钠)
药理学类别:头孢菌素抗菌剂
迹象:用于治疗患有以下疾病的成年患者金黄色葡萄球菌血流感染(菌血症)，包括右侧感染性心内膜炎；患有急性细菌性皮肤和皮肤结构感染的成年患者；以及患有社区获得性细菌性肺炎的成人和儿科患者(3个月至小于18岁)。
给药途径:静脉输注
代谢紊乱
Aqneursa(左旋乙酰亮氨酸)
药理学类别:修饰的氨基酸
迹象:用于治疗体重≥15千克的成人和儿童患者的C型尼曼-匹克病的神经系统表现。
给药途径:口服
阿里夫特雷克(vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor)
药理学类别: CFTR校正器plusCFTR增效剂
迹象:用于治疗6岁及以上患者的囊性纤维化，这些患者至少有一个F508del突变或另一个应答性突变CFTR吉恩。
给药途径:口服
Crenessity(克里内塞丰)
药理学类别:促肾上腺皮质激素释放因子1型受体拮抗剂
迹象:对患有典型先天性肾上腺增生的4岁及以上成人和儿童患者进行糖皮质激素替代的辅助治疗，以控制雄激素。
给药途径:口服
凯比利迪(eladocagene exuprovec-tneq)
药理学类别:基于腺相关病毒载体的基因治疗
迹象:用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的成人和儿童患者。
给药途径:硬膜内输注
伦梅尔迪(阿提达萨基因自动细胞)
药理学类别:基于自体造血干细胞的基因治疗
迹象:用于治疗有症状前晚期婴儿型、有症状前早期幼年型或有症状前早期幼年型异染性脑白质营养不良的儿童。
给药途径:静脉输注
米普利法(arimoclomol)
药理学类别:热休克蛋白共诱导物
迹象:与米格鲁司他联合使用，用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的C型尼曼-匹克病的神经系统表现。
给药途径:口服
神经疾病
肿瘤学
阿姆塔格维(lifileucel)
药理学类别:肿瘤衍生的自体T细胞免疫疗法
迹象:用于治疗患有不可切除或转移性黑色素瘤的成年患者，这些患者以前接受过PD-1封闭抗体治疗，如果BRAF V600突变阳性，则接受BRAF抑制剂加或不加MEK抑制剂的治疗。
给药途径:静脉输注
安克蒂瓦(nogapendekin alfa in baki cept-pmin)
药理学类别:白介素-15受体激动剂
迹象:联合卡介苗(BCG)治疗对BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌伴或不伴乳头状肿瘤的成年患者。
给药途径:膀胱内灌注
Aucatzyl(obecabtagene autoleucel)
药理学类别:CD19指导的遗传修饰的自体T细胞免疫疗法
迹象:用于治疗患有复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病的成人。
给药途径:静脉输注
比增里(泽诺库图单抗-zbco)
药理学类别:双特异性针对HER2和HER3的抗体
迹象:用于治疗携带神经调节蛋白1(NRG12)在先前系统治疗时或之后与疾病进展的基因融合；患有晚期、不可切除或转移性胰腺癌的成人NRG1基因融合与先前系统治疗时或之后的疾病进展。
给药途径:静脉输注
恩萨科韦(恩萨蒂尼)
药理学类别:激酶抑制剂
迹象:用于治疗未接受过ALK抑制剂治疗的间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。
给药途径:口服
药理学类别:激酶抑制剂
迹象:与帕波奇利和氟维司群联合用于治疗内分泌抵抗的成人，PIK3CA-突变、激素受体阳性、人类表皮生长因子受体2阴性、局部晚期或转移性乳腺癌，通过FDA批准的试验检测，在完成辅助内分泌治疗时或之后复发。
给药途径:口服
拉克卢泽(拉泽替尼)
药理学类别:激酶抑制剂
迹象:与amivantamab联合用于患有局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成人患者的一线治疗，这些患者具有表皮生长因子受体外显子19缺失或外显子21 L858R替代突变，如通过FDA批准的测试所检测的。
给药途径:口服
奥杰姆达(托沃拉芬尼)
药理学类别:激酶抑制剂
迹象:用于治疗6个月及以上患有复发性或难治性儿童低级别神经胶质瘤的患者，所述神经胶质瘤含有BRAF融合或重排或BRAF V600突变。
给药途径:口服
Revuforj(revumenib)
药理学类别:Menin抑制剂
迹象:用于治疗1岁及1岁以上的成人和儿童患者中出现赖氨酸甲基转移酶2A基因易位的复发性或难治性急性白血病。
给药途径:口服
吕泰洛(imetelstat)
药理学类别:寡核苷酸端粒酶抑制剂
迹象:用于治疗8周内需要4个或4个以上红细胞单位的患有低至中等风险骨髓增生异常综合征和输血依赖性贫血的成年患者，这些患者对红细胞生成刺激剂无反应或无反应或不合格。
给药途径:静脉输注
泰克塞拉(阿法米特雷斯基因自溶)
药理学类别:黑色素瘤相关抗原A4 (MAGE-A4)导向的遗传修饰自体T细胞免疫疗法
迹象:用于治疗患有不可切除或转移性滑膜肉瘤的成年人，这些人以前接受过化疗，HLA-A*02:01P、-A*02:02P、-A*02:03P或-A*02:06P阳性，并且其肿瘤表达MAGE-A4抗原，这是由FDA批准或批准的配套诊断设备确定的。
给药途径:静脉输注
泰温布拉(tislelizumab-jsgr)
药理学类别:程序性死亡受体-1封闭抗体
迹象:用于:1)食道癌，作为不可切除或转移性食管鳞状细胞癌的成人的单一药物，在之前的全身化疗后，不包括PD-(1)1抑制剂；2)胃癌，联合以铂和氟嘧啶为基础的成人化疗，用于不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌的一线治疗，其肿瘤表达PD-L1 (≥1)。
给药途径:静脉输注
Unloxcyt(cosibelimab-ipdl)
药理学类别:程序性死亡配体-1封闭抗体
迹象:用于治疗患有转移性皮肤鳞状细胞癌(CSCC)或局部晚期CSCC的成年人，他们不适合进行根治性手术或根治性放射治疗。
给药途径:静脉输注
沃兰尼戈(唑贝妥昔单抗-clzb)
药理学类别:异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2)抑制剂
迹象:用于治疗12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿童患者，这些患者在手术(包括活检、次全切除术或全切除术)后具有易感性IDH1或IDH2突变。
给药途径:口服
维洛伊(唑贝妥昔单抗-clzb)
药理学类别:紧密连接蛋白18.2-定向细胞溶解抗体
迹象:联合含氟嘧啶和铂的化疗，用于局部晚期不可切除或转移性人表皮生长因子受体2阴性胃或胃食管结合部腺癌成人的一线治疗，其肿瘤经FDA批准的试验确定为claudin 18.2阳性。
给药途径:静脉输注
齐赫拉(zanidatamab-hrii)
药理学类别:双特异性HER2定向抗体
迹象:用于治疗经FDA批准的试验检测为HER2阳性(IHC 3+)的既往治疗过、不可切除或转移性胆道癌的成人。
给药途径:静脉输注
精神疾病
呼吸障碍
