mRNA technology could hold hope for fighting cancer, but future is in doubt under RFK Jr.
这些类型的疫苗使用信使 RNA 或 mRNA 来促使身体制造蛋白质,诱导抗体反应以预防病原体。它背后的科学也正在被研究用于广泛的其他用途,从抗癌到治疗自身免疫性疾病等等。
卫生专家批评了取消这项研究资金的举动,指出这将对美国针对致命或使人衰弱的疾病取得突破的能力产生影响。
约翰·霍普金斯大学 RNA 生物学和治疗学教授杰夫·科勒 (Jeff Coller) 称,这些削减是“小罗伯特·肯尼迪 (Robert F. Kennedy Jr.) 完全鲁莽的决定”,“显然是出于政治动机,而不是出于我们科学的动机”。
曾在第一届特朗普政府任职的前卫生局局长杰罗姆·亚当斯博士表示,这项技术“帮助我们开发疫苗和新疗法”,并警告说,削减可能会阻止“现代医学最有前途的领域”之一的进展。
“人们会死去,因为我们正在削减这项技术的资金短缺,”亚当斯最近在哥伦比亚广播公司新闻的“与玛格丽特·布伦南一起面对国家”节目中说。
mRNA 研究胰腺癌、罕见疾病等
Collier 说,mRNA 技术最令人兴奋的途径之一是治疗致命癌症,包括胰腺癌,胰腺癌在六个月到一年内对许多患者来说是致命的。
近年来,研究人员一直在测试使用 mRNA 疫苗靶向癌症的有效性。斯隆·凯特琳 (Sloan Kettering) 于 2023 年进行的一项由 NIH 资助的小型临床试验使用输注 mRNA 疫苗来帮助增强胰腺癌患者免疫系统中的 T 细胞。发表在《自然》杂志上的结果显示,大约 50% 的参与者有所改善。
“从本质上讲,这是治愈胰腺癌的开始,该研究中一半的患者幸存下来,”科勒说。
早期的结果鼓励了科学家们,但样本量小需要进一步研究,这导致了今年早些时候发表在《自然》杂志上的一项 2 期试验。
以 mRNA 为重点的实验性治疗也显示出在对抗肺癌、结直肠癌和胃癌方面的前景。例如,在线发表在《胃癌》杂志上的一项研究发现,基于 mRNA 的疫苗导致小鼠胃肿瘤强劲消退。
今年早些时候,一位名叫 KJ Muldoon 的婴儿成为第一个使用一种称为 CRISPR 的技术接受个性化基因编辑治疗的患者,以修复一种罕见且可能致命的遗传性疾病的消息让全世界都感到敬畏。
正如科勒指出的那样,CRISPR 技术必须通过 mRNA 传递。
“这为罕见疾病打开了闸门,”他说。“我们现在正在讨论,我们是否可以使用相同的技术来治疗所有罕见疾病?”
自身免疫性疾病是另一个研究领域,用于治疗多发性硬化症、1 型糖尿病、类风湿性关节炎、炎症性肠病和乳糜泻等疾病。
虽然所有这些都仍处于早期研究阶段,但科勒敦促现在投资这项技术以取得未来进展的重要性。
“我们需要做实验,看看下一代基于 mRNA 的药物可以得到什么,”他说。
与 COVID-19 一样,人们也一直在研究基于 mRNA 的疫苗,用于治疗流感、RSV、寨卡病毒和巨细胞病毒(称为 CMV)等传染病,CMV 是一种可能对母亲怀孕期间接触的婴儿有害的感染。
“我们正处于这样一个地步,如果我们继续开发这项技术,我们将获得更加个性化的定制药物,我们可以将其用于患者并改善医疗保健结果,”科勒说。
mRNA药物为何如此通用?
RNA 代表核糖核酸,是人体细胞中的必需分子。它与 DNA 相似,但功能不同。信使 RNA(mRNA)携带制造蛋白质所需的信息。
正如科勒所说:“如果你的 DNA 是一本食谱,那么你的 mRNA 就是一个单独的食谱,它告诉你的身体该做什么。
为了利用这种力量来治疗疾病,“我们用这项技术所做的就是给它提供新的食谱。我们正在利用存在于你体内的这个强大的自然系统,“他说。
像科勒这样的专家——他没有立即受到资金削减的影响——希望政府能够恢复对 mRNA 研究的资助,这种多功能性和帮助如此一系列疾病的可能性。
“我们必须继续前进,”他说。“人们想要改善家人的生活和孩子的生活是一个两党问题,这确实是一个美国问题。所以我们必须继续前进。
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