FDA to Waive Clinical Efficacy Studies for Monoclonal Antibody Biosimilars
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关键要点
- FDA 放弃单克隆抗体生物仿制药的临床疗效研究将显着降低开发成本并加快审批时间。
- 这一监管变化使 FDA 与欧洲和英国机构保持一致，促进生物仿制药批准的全球协调。
- 预计较小的公司将进入生物仿制药市场，从而加剧竞争并可能降低药品价格。
- 这一决定被视为科学和患者的胜利，扩大了全球获得负担得起的生物药物的机会。
这一决定被认为将重新定义生物药物的开发、批准和让患者负担得起的方式。
FDA 宣布将放弃单克隆抗体生物仿制药的临床疗效研究 （CES）。根据一份新闻稿，这一决定将从根本上重新定义这些药物的开发、批准和让患者负担得起的方式，使其成为药物创新和医疗保健的突破性里程碑。1
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生物仿制药是与生物制剂高度相似的生物药物，例如阿达木单抗（修美乐;艾伯维）、dupilumab（Dupixent;再生元制药公司）和派姆单抗（Keytruda;默克）——与其参考产品没有临床意义的差异。通常，它们是用相同类型的生物来源制成的，并通过相同的给药方式给予患者。它们还具有相似的配方和优势以及相同的剂量和治疗益处，同时为患者提供更实惠的治疗选择。尽管仿制药中的活性成分通常更小、更简单且更容易复制，但生物制剂无法完全复制。2,3
生物仿制药可通过药物名称后附加的 4 个字母区分后缀来识别。这些是 FDA 强制要求的，因为生物仿制药必须与其参考产品具有相同的核心名称，同时还要保持可识别性。由于该产品不需要证明优于其参考产品，而是需要证明生物相似性或临床相似性，因此生物仿制药的审批流程更短。相反，这些试验的目标是确定研究性治疗与其参考产品相似，在患者中传播相似，并且以相似的方式生产和结构。2
根据新闻稿，CES 一直是生物仿制药审批过程中一个重要且成本高昂的方面，尽管它们无法证明有意义的失败结果。伊利诺伊大学芝加哥分校兼职教授、多家生物制药企业的创始人 Sarfaraz K. Niazi 坚持认为，CES 不会为生物仿制药评估增加科学价值，因为分析相似性和免疫原性研究都足以证实产品的生物相似性。1
此外，Niazi 的 Stelara 生物仿制药（优特克单抗）将是第一个向 FDA 提交的不需要任何临床测试的申请，标志着开创先例的监管突破。取消 CES 要求预计将实现以下目标1:
- 将生物仿制药开发成本降低 90% 以上
- 将审批时间缩短 70% 以上
- 帮助中小型企业进入生物仿制药市场，此前该市场仅限于资源丰富的制药巨头进入
- 刺激有竞争力的定价，反映仿制药小分子药物的发展轨迹，为患者提供广泛的负担能力
值得注意的是，这一决定使 FDA 与欧洲药品管理局和英国药品和保健品监管局保持一致，这些机构已经采取了符合 Niazi 建议的措施。随着监管管辖区之间的协调，全球生物仿制药批准的途径比以前变得更加清晰和可行。1
“这不仅仅是我的胜利。这是科学的胜利，出于理性，最重要的是，对于应该获得负担得起的生物药物的患者来说，“尼亚兹在新闻稿中解释道。“FDA 的接受开创了一个新时代，在这个时代，创新不会被过时的测试要求所束缚。它将从根本上重塑生物仿制药的经济性，并扩大全球可及性。1
引用
1. 美通社。Sarfaraz K. Niazi 教授首次获得 FDA 批准放弃单克隆抗体生物仿制药的临床疗效研究。新闻稿。2025 年 9 月 1 日。访问日期：2025 年 9 月 2 日。https://www.prnewswire.com/news-releases/professor-sarfaraz-k-niazi-secures-first-ever-fda-acceptance-to-waive-clinical-efficacy-studies-for-monoclonal-antibody-biosimilars-302542781.html
2. McGovern G. 在不断发展的治疗环境中了解生物制剂和生物仿制药。药房时报。2025 年 6 月 12 日。访问日期：2025 年 9 月 2 日。https://www.pharmacytimes.com/view/understanding-biologics-and-biosimilars-amid-an-evolving-treatment-landscape
3. 美国食品和药物管理局。面向患者的生物仿制药基础知识。更新于 2024 年 8 月 1 日。访问日期：2025 年 9 月 2 日。https://www.fda.gov/drugs/biosimilars/biosimilars-basics-patients
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