编辑日期：2026-08-31 信息来源：NMPA / CDE、FDA、Revolution Medicines 公告、迪哲医药公告、康希诺港股公告、信达生物 2026 H1 中报、21 世纪经济报道、医药魔方、国家药监局 2026 年第 50 号公告
1. Revolution Medicines 口服 pan-RAS(ON) 抑制剂 Rasonque (daraxonrasib) 获 FDA 批准,全球首个泛 RAS 靶向药物上市
- 事件:8 月 26 日,FDA 批准 Revolution Medicines 研发的口服泛 RAS(ON) 抑制剂 Rasonque(通用名 daraxonrasib,RMC-6236)上市,用于既往接受过至少一种系统治疗、或不适合多药联合系统治疗的成人转移性胰腺腺癌患者。该批准基于 500 例 III 期 RASolute 302 研究数据,中位总生存期(mOS)13.2 个月 vs 化疗 6.7 个月,死亡风险下降 60%(HR 0.40);无进展生存期 7.2 个月 vs 3.6 个月(HR 0.49)。每月定价 3.98 万美元(约人民币 26 万元)。
- 值得关注的原因:
- 终结 RAS 长达四十年的”不可成药”标签,首个上市的 RAS(ON) 多选择性抑制剂,可同时覆盖 G12X/G13X/Q61X 等多种 RAS 变异,机制上明显优于 KRAS G12C 单突变抑制剂。
- 转移性胰腺癌 mOS 翻倍(6.7→13.2 个月)是近十年来胰腺癌领域最显著的 III 期 OS 突破,直接重写 NCCN/ESMO 二线治疗路径。
- 国内第一梯队(劲方医药 GFH276 已获 2026 ESMO LBA、贝达药业等)开发同步推进,BD/海外授权预期升温,产业链上游 RAS 通路伴随诊断与组合疗法有望成为下一波热点。
- 与 Royalty Pharma 13.25 亿美元合成特许权使用费挂钩,获批即触发第一笔 2.5 亿美元提款,反映资本市场对 RAS 平台的资产化定价已经形成。
- 来源:PharmaDeviceNews、STAT、Healthcare Purchasing News、PharmCube 医药魔方、腾讯新闻/中国新闻周刊 2026-08-30
2. 迪哲医药舒沃哲(舒沃替尼)一线治疗 EGFR exon20ins NSCLC 上市申请获 FDA 受理,中美双报均已纳入优先审评
- 事件:8 月 28 日,迪哲医药(688192.SH)公告,公司自主研发的 EGFR 20 号外显子插入突变(exon20ins)非小细胞肺癌(NSCLC)靶向药舒沃哲(舒沃替尼)新增适应症 sNDA 获 FDA 受理,用于一线治疗局部晚期或转移性 EGFR exon20ins NSCLC 成人患者。该适应症 sNDA 已获 NMPA/CDE 受理并纳入优先审评审批程序;中美监管均已授予”突破性疗法认定”。该批准基于”悟空 28″(WU-KONG28)III 期国际多中心随机对照研究(对比含铂双药化疗,PFS 显著获益),数据已在 2026 ASCO 以 LBA 口头报告形式公布并同步发表于 NEJM。
- 值得关注的原因:
- 全球范围内 EGFR exon20ins NSCLC 一线治疗领域尚无口服靶向药物获批,舒沃哲有望成为该细分赛道 first-in-class 一线口服方案。
- 迪哲已与阿斯利康达成舒沃哲的全球独家开发与商业化授权,FDA 受理标志该交易进入里程碑兑现窗口,首付+里程碑+销售分成的潜在价值有望加速释放。
- 中国 EGFR exon20ins NSCLC 患者约 3 万/年,叠加海外市场后,产品峰值预期被上调;同时为国产小分子靶向药通过 FDA 优先审评出海再添典型案例。
- 来源:上海证券报 2026-08-31、网易/每日经济新闻”医药早参” 2026-08-31、美通社 2026-08-30
3. 国家药监局新版《药物临床试验质量管理规范》将于 9 月 1 日正式实施,对标 ICH E6 (R3)
- 事件:国家药监局会同国家卫健委、国家中医药局、国家疾控局于 2026 年 6 月 8 日发布《药物临床试验质量管理规范(2026 修订)》(2026 年第 50 号公告),将于 2026 年 9 月 1 日正式施行,2020 年第 57 号公告同时废止。规范从原九章 83 条精简为六章 54 条,新增”数据治理”独立专章,引入”质量源于设计(QbD)””风险相称”理念,全面对接 ICH E6(R3)。
- 值得关注的原因:
- 双层”最终责任人”明确化:PI 是临床试验现场最终责任人(第 19 条,关键决策/确认/正式报告原则上不可授权),申办者是临床试验相关活动最终责任人(第 32 条,对外包活动承担兜底责任),直接改写挂名 PI 与 CRO 转包无人负责的历史。
- 数据治理专章首次把元数据、稽查轨迹、CSV 验证、电子签名、用户权限管理写入正文,要求 9 月 1 日前完成体系切换,直接影响所有正在开展或即将启动的临床试验。
- 全面对标 ICH E6(R3) 意味着中国临床试验数据跨境应用、电子数据可追溯性接受度提高,直接利好创新药出海与多区域同步开发;同时所有机构须在 1-2 天内完成 SOP、ICF、报告模板的术语与引用更新,合规窗口极窄。
- 来源:国家药监局 2026 年第 50 号公告及附件、NMPA 官网、GMP 经纬度制药合规解读
4. 信达生物 SINTBILO(托莱西单抗)获 NMPA 批准,成为首款纳入国家医保的国产 PCSK9 单抗
- 事件:信达生物(1801.HK)宣布其自主研发的抗 PCSK9 全人源单克隆抗体 SINTBILO(托莱西单抗注射液)获 NMPA 批准上市,用于治疗成人原发性高胆固醇血症(包括杂合子型家族性及非家族性)与混合型血脂异常,适应症覆盖剂量方案包括 150 mg Q2W、450 mg Q4W、600 mg Q6W。这是中国首个获批的国产 PCSK9 抑制剂,也是信达生物首款心血管领域商业化产品,公司商业化矩阵已扩至 20 款(13 款已纳入 NRDL)。批准基于三项 III 期注册临床(CREDIT-1/2/4),在 LDL-C、TC、non-HDL-C、ApoB、Lp(a) 多个指标上均显示显著且持续的降幅。
- 值得关注的原因:
- 心血管疾病是中国居民首要死因,贡献超过 40% 死亡,LDL-C 仍是最关键的因果风险因素,目前临床治疗达标率长期偏低,国产 PCSK9 上市为降脂治疗提供”长间隔(最长 Q6W)+本土可及”的新选择。
- SINTBILO 已纳入 2026 国家医保目录,商业化潜力直接锁定,可对标海外 Repatha/Praluent 的渗透路径;信达 2026 H1 产品收入 82 亿元(+56.7%)、净利润 12.5 亿元(+50.2%),新单品的医保放量进一步打开公司慢病管线天花板。
- 国内 PCSK9 赛道将进入”国产替代”阶段,信达先发占据医保通道,后续君实、康方、恒瑞等跟进产品必须在头对头试验、长间隔给药、肝肾不全人群等差异化维度建立优势。
- 来源:Clival 引用信达生物官方公告、腾讯证券信达生物 2026 半年报 2026-08-25、腾讯证券 2026-08-27 业绩点评
5. 康希诺生物 24 价肺炎球菌多糖结合疫苗(PCV24)获 NMPA 临床试验批准,国产高价 PCV 进入”卷代次”阶段
- 事件:康希诺生物(06185.HK)公告,公司自主研发的 24 价肺炎球菌多糖结合疫苗(PCV24,采用 CRM197/破伤风毒素双载体)获 NMPA 批准在中国开展临床试验,目标适应症为 2 岁以上人群侵袭性肺炎球菌疾病(IPD)预防。
- 值得关注的原因:
- PCV24 是当前全球在研最高价次的肺炎球菌结合疫苗,代次显著高于已上市 Prevnar 20(PCV20,辉瑞)和 Vaxneuvance(PCV15,默沙东),并对标辉瑞正在推进的 PCV21/PCV25 临床项目,国产疫苗企业首次进入”全球最高价次”竞争梯队。
- 双载体(CRM197 + 破伤风毒素)设计可降低单一载体带来的免疫抑制风险,提升多价抗原的免疫原性平衡,是国产 PCV 工艺迭代的代表性突破。
- 辉瑞 Prevnar 20 国内 2024 年销售估算超 60 亿元,康希诺若顺利推进可填补国产空白;沃森生物、智飞生物、万泰生物等国内企业的 PCV13/PCV15/PCV20 在研管线将面临代次差距压力,行业洗牌或加速。
- 来源:康希诺生物港股公告(经 GMT EIGHT 财经快讯引用)
简要观察
本周中国与全球监管/产业动态交错,呈现三大主线:① RAS 通路在 2026 年正式进入”靶向成药”阶段,Rasonque 获批打开数百万胰腺癌患者新治疗窗口,国内 pan-RAS 与 KRAS 多靶点企业的 BD/授权预期升温;② 国产创新药出海节奏显著加快,迪哲舒沃哲一线 sNDA 获 FDA 受理,叠加与阿斯利康的全球授权交易,标志国产小分子靶向药进入 FDA 优先审评与全球商业化并行的阶段;③ 政策与制度层面,新版 GCP 9 月 1 日对标 ICH E6(R3) 落地,直接重塑临床试验质量体系与数据治理要求,创新药出海的合规基础进一步夯实。与此同时,康希诺 PCV24、信达 PCSK9 单抗接连取得突破,显示疫苗和心血管慢病两个传统大赛道正在被国产创新力量深度重构。
生成时间:2026-08-31 09:44 GMT+8待归档:IMA 知识库「每日疫苗和生物药新闻推送」
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